株式会社VC Gene Therapy（代表取締役社長：髙橋 政代、所在地：兵庫県神戸市 以下、VCGT）は、立命館ソーシャルインパクトファンド投資事業有限責任組合（運営：プラスソーシャルインベストメント株式会社、代表取締役社長：野池 雅人、所在地：京都府京都市）を引受先として、転換社債型新株予約権付社債による1億円の資金調達を行いました。今回の資金調達を通じて、採算性を重視した治療開発では難しい極希少疾患向けの遺伝子治療の提供と、本来の「患者オリエンテッドな治療開発」が実現できる持続可能なビジネスモデルの確立に取り組んでまいります。

■治療法の早期確立が期待される極希少疾患「網膜色素変性」
　VCGTが遺伝子治療開発の対象とする網膜色素変性（Retinitis Pigmentosa：RP）は、網膜外層の視細胞および網膜色素上皮（RPE）細胞が変性する遺伝性・進行性の網膜変性疾患であり、国内における視覚障害の中で緑内障に次いで2番目に多い視覚障害となっています。その患者数は、世界で約150万人、日本においては約3万人とされます。
これまでに約200近くの原因となる遺伝子変異が報告されており、症例が蓄積されている一方で、遺伝子変異と網膜変性との関係に対する解明が及んでいない原因遺伝子もあり、現在も研究が進められている指定難病（※１）の1つです。RPに対する治療方法として、原因となる個々の遺伝子変異に対する正常な遺伝子の補充や変性原因変異の除去を目的とした遺伝子治療などの開発が進んでいますが、原因となる遺伝子変異が多岐にわたることもあり、いまだ治療法が確立されているとは言い難い状態です。
※１ 網膜色素変性症（指定難病90）：https://www.nanbyou.or.jp/entry/337

■遺伝子治療の先行例により問題点も明らかとなってきた
　2023 年5月、遺伝性網膜ジストロフィーの原因遺伝子の1つであるRPE65遺伝子の機能欠損を補う遺伝子補充療法「ルクスターナ®注」が、世界40カ国目として日本で薬事承認を取得、8月には保険適用となりました。しかしながら、画期的な遺伝子補充療法の提供という朗報の一方で、治療費は両眼で約1億円となり、現在の医療システムの課題も浮き彫りになりました。

■病院との連携で「患者オリエンテッドな治療開発」で変革を起こす
　VCGTでは、神戸市立神戸アイセンター病院との共同研究体制のもと、治療を待つ患者さんに質の高い医療を早期に届けるべく極希少疾患向け遺伝子治療開発に取り組んでいます。まずは、ロドプシン（RHO）遺伝子を対象としてゲノム編集技術を用いた常染色体顕性（優性）遺伝型網膜色素変性の治療を目指します。
　 さらに、他の対象遺伝子製剤においても連続的かつ迅速に臨床開発を行っていき、国内外で治療を心待ちにするRP患者さんに向けて「日本に来れば治療できるエコシステム」の構築を目指します。

■立命館ソーシャルインパクトファンド（以下、RSIF）
　RSIF は、学校法人立命館が100％出資し、新たな事業を通じて社会課題の解決に挑戦するスタート
アップやNPO等を支援するために設立されたインパクトファンドです。教育、環境、福祉、地域活性化といった幅広い分野に対応し、立命館大学との連携を通じて、学生や教員も参画し、理論と実践を融合させた取り組みを展開しています。また、教育プログラムの開発や研究プロジェクトの実施を推進し、そこから生まれた学生ベンチャーや研究成果を基にしたベンチャー企業への投資も実施しています。ファンドの運営は、プラスソーシャルインベストメント株式会社が担当しています。
URL：https://r-rimix.com/fund/

■プラスソーシャルインベストメント株式会社 代表取締役社長 野池 雅人氏のコメント
　このたび、立命館大学客員教授・RARAフェローである髙橋博士が代表を務める株式会社VC Gene Therapyとの連携が実現し、極希少疾患に対する遺伝子治療の開発を支援できることを心より嬉しく思っております。極希少疾患の治療開発は、社会的な必要性が高い一方で、市場の採算性が非常に難しいため、研究開発費が集まりにくいという課題があります。しかし、このようなテーマだからこそ、社会的インパクトを重視する本学のファンドが果たす役割の重要性を強く感じています。
　VCGTが持つ専門性と革新性、そして研究を進めるスタッフの皆様の情熱によって、患者オリエンテッドな治療開発と持続可能なビジネスモデルの確立が実現できるものと確信しております。この取り組みが、治療を必要としている患者さんに一日でも早く届きますよう、本ファンドも学園が持つ資源を最大限に活用し、共に力を尽くしたいと考えております。
URL：https://www.psinvestment.co.jp/

■株式会社VC Gene Therapy 代表取締役 髙橋 政代のコメント
　弊社は、株式会社ビジョンケアの子会社として、ビジョンケアグループの事業の一つである遺伝子治療の開発を進めるため2020年に設立しました（理研ベンチャー認定企業）。最初のパイプラインとして、ゲノム編集を用いた常染色体顕性（優性）遺伝網膜変性疾患に対する遺伝子治療の治験を目指し開発を順調に進めています。
利益追求「のみ」ではない患者オリエンティドな治療開発を理解いただき、社会的価値創生を目指すファンドにサポートいただけることは大変ありがたく、治療開発を加速したいと思います。

以上